Gần 1 Trong 3 Phê Duyệt Thuốc Gần đây Của FDA, Tiếp Theo Là Các Hành động An Toàn Chính

2023 Tác giả: Peter Bradberry | [email protected]. Sửa đổi lần cuối: 2023-05-21 22:39

Việc thu hồi các loại thuốc này gây ra lo ngại về việc thúc đẩy ít quy định hơn.

Cơ quan Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm đang chịu áp lực từ chính quyền Trump để phê duyệt các loại thuốc nhanh hơn, nhưng các nhà nghiên cứu tại Trường Y Yale nhận thấy rằng gần một phần ba trong số những loại thuốc được phê duyệt từ năm 2001 đến năm 2010 có vấn đề an toàn nghiêm trọng nhiều năm sau khi chúng được phổ biến rộng rãi cho bệnh nhân.

Bảy mươi mốt trong số 222 loại thuốc được phê duyệt trong thập kỷ đầu tiên của thiên niên kỷ đã bị thu hồi, yêu cầu cảnh báo “hộp đen” về tác dụng phụ hoặc đảm bảo thông báo an toàn về những rủi ro mới đối với công chúng, giáo sư Yale, Tiến sĩ Joseph Ross và các đồng nghiệp của ông cho biết. tại JAMA vào thứ Ba. Nghiên cứu bao gồm các hành động an toàn đến ngày 28 tháng 2.

“Trong khi chính quyền thúc đẩy ít quy định hơn và phê duyệt nhanh hơn, những quyết định đó có hậu quả,” Ross nói. Các nghiên cứu trước đây của các nhà nghiên cứu Yale đã kết luận rằng FDA phê duyệt thuốc nhanh hơn cơ quan đối tác của họ ở châu Âu và rằng phần lớn các thử nghiệm quan trọng trong việc phê duyệt thuốc liên quan đến ít hơn 1.000 bệnh nhân và kéo dài sáu tháng hoặc ít hơn.

Phải mất một khoảng thời gian trung bình là 4,2 năm sau khi các loại thuốc được phê duyệt để những lo ngại về an toàn này được đưa ra ánh sáng và các vấn đề phổ biến hơn giữa các loại thuốc tâm thần, thuốc sinh học, thuốc đã được “phê duyệt nhanh” và các loại thuốc đã được phê duyệt gần thời hạn quy định để phê duyệt.

Các loại thuốc thông qua quá trình phê duyệt nhanh chóng của FDA nằm trong số những loại thuốc có tỷ lệ can thiệp an toàn cao hơn. Những phê duyệt này thường dựa trên các điểm cuối thay thế, có nghĩa là các nhà nghiên cứu đo lường một số thứ khác ngoài khả năng sống sót, chẳng hạn như kích thước khối u, để xác định xem liệu thuốc có hoạt động hay không.

“Phát hiện này [phát hiện trên các điểm cuối thay thế] có mối quan hệ lớn nhất với chính sách ngày nay,” Ross nói. “Trong Đạo luật về các phương pháp chữa bệnh thế kỷ 21, có một sự thúc đẩy để FDA di chuyển để hỗ trợ hơn nữa việc sử dụng các dấu hiệu thay thế… [nhưng] họ có nhiều khả năng có mối quan tâm trong bối cảnh hậu thị trường.”.

Cựu Tổng thống Barack Obama đã ký đạo luật vào ngày 13 tháng 12. Ngoài những điều khác, nó cung cấp các cách để tăng tốc độ phê duyệt thuốc bằng cách thúc đẩy FDA xem xét các loại bằng chứng khác nhau ngoài ba giai đoạn của các thử nghiệm lâm sàng truyền thống. Quy trình mới đã khiến một số nhà nghiên cứu lo ngại rằng nó sẽ mở ra cánh cửa cho những phê duyệt không an toàn hơn.

“Tôi thực sự đồng cảm với ý kiến rằng có những cách mà FDA có thể được sắp xếp hợp lý hơn và thực hiện công việc nhanh hơn,” Tiến sĩ Vinay Prasad, một nhà huyết học-ung thư học và là giáo sư tại Đại học Khoa học và Sức khỏe Oregon, người đã không hoạt động. trong nghiên cứu. “Điểm duy nhất bạn không muốn cắt bỏ là sự an toàn và hiệu quả trước khi đưa ra thị trường.”.

Trước những lời chỉ trích đối với hệ thống chủ yếu là tự nguyện của FDA để báo cáo các vấn đề sức khỏe liên quan đến thuốc và thiết bị mới, có thể có nhiều tác dụng phụ không xác định hơn mà cả FDA và công chúng nói chung đều không biết. Các báo cáo không được xác minh, và các nhà phê bình nói rằng hệ thống này không được sử dụng đầy đủ và chứa đầy thông tin không đầy đủ và muộn. FDA cũng theo dõi các nghiên cứu và báo cáo hiện có khác để xác định xem liệu FDA có cần phải thực hiện hành động đối với một loại thuốc cụ thể hay không.

Người phát ngôn của FDA, Angela Hoague cho biết cơ quan này đang xem xét các phát hiện của Ross.

“Nói chung, FDA không bình luận về các nghiên cứu cụ thể, nhưng đánh giá chúng như một phần của cơ quan bằng chứng để nâng cao hiểu biết của chúng tôi về một vấn đề cụ thể và hỗ trợ sứ mệnh bảo vệ sức khỏe cộng đồng của chúng tôi,” cô nói.

Mặc dù vậy, một số nhà quan sát có thể thấy tỷ lệ lo ngại về an toàn là đáng báo động và những người khác có thể thở phào nhẹ nhõm vì nó không cao hơn, Ross nói.

“Đó là câu hỏi hàng triệu đô la: Số tiền phù hợp là bao nhiêu? Mức độ lo ngại về an toàn thích hợp chỉ được xác định sau khi sản phẩm được đưa ra khỏi cổng là bao nhiêu?” Tiến sĩ Caleb Alexander, đồng giám đốc Trung tâm Johns Hopkins về An toàn và Hiệu quả Thuốc cho biết. Anh ấy đã không làm việc trong nghiên cứu.

Đáng ngạc nhiên là các loại thuốc được phê duyệt trong vòng dưới 200 ngày ít có khả năng gặp vấn đề về an toàn hơn, điều mà các tác giả suy đoán có thể là do “một số gói phê duyệt cung cấp bằng chứng rõ ràng hơn về độ an toàn, cho phép phê duyệt theo quy định nhanh hơn.”

Nghiên cứu bao gồm việc thu hồi ba loại thuốc trên thị trường: thuốc chống viêm Bextra, một loại thuốc có tên Zelnorm điều trị hội chứng ruột kích thích và thuốc chữa bệnh vẩy nến Raptiva. Bextra và Zelnorm đã bị rút thuốc do nguy cơ tim mạch, và Raptiva bị rút thuốc vì tăng nguy cơ nhiễm trùng hiếm gặp và tử vong làm tổn thương vật chất trong não.

Tuy nhiên, điều quan trọng cần lưu ý là các vấn đề an toàn sau phê duyệt bao gồm phạm vi từ tương đối nhỏ đến nghiêm trọng, Alexander nói. Ông nói, bước tiếp theo sẽ là đào sâu vào các vấn đề an toàn cực kỳ nghiêm trọng, xác định xem liệu FDA có thể gắn cờ cho chúng sớm hơn và chúng có thể bị bỏ sót như thế nào, ông nói.

Alexander khen ngợi các nhà nghiên cứu, nói rằng nghiên cứu của họ "nhấn mạnh tầm quan trọng của việc giám sát" sau khi một loại thuốc được đưa ra. Điều này giúp các nhà nghiên cứu tìm ra những vấn đề mới và những lợi ích mới liên quan đến một loại thuốc.

Ông nói: “Thường xuyên, bệnh nhân và bác sĩ lâm sàng coi sự chấp thuận của FDA là [một] dấu hiệu cho thấy một sản phẩm hoàn toàn an toàn và hiệu quả. "Không gì có thể hơn được sự thật. Chúng tôi học được rất nhiều điều về một sản phẩm chỉ khi sản phẩm đó có mặt trên thị trường và chỉ sau khi sử dụng trong một nhóm dân cư rộng lớn.”.

Phạm vi bảo hiểm của KHN về phát triển thuốc theo toa, chi phí và định giá được hỗ trợ một phần bởi Quỹ Laura và John Arnold.

Câu chuyện này ban đầu được xuất bản bởi Kaiser Health News vào ngày 9 tháng 5 năm 2017. Đọc câu chuyện gốc ở đây.